(Información remitida por la empresa firmante)

--Mallinckrodt presenta datos sobre resultados en el mundo real con el tratamiento del sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ en las reuniones Tandem de 2024

– El análisis de los estudios publicados sobre el tratamiento con fotoféresis extracorpórea (ECP) para la enfermedad de injerto contra huésped crónica resistente a los esteroides (SR-cGvHD) evaluó que THERAKOS ECP puede mejorar los resultados de los pacientes a corto y largo plazo1 –

ESTA INFORMACIÓN ESTÁ DESTINADA ÚNICAMENTE AL PÚBLICO EUROPEO

DUBLÍN, 22 de febrero de 2024 /PRNewswire/ -- Mallinckrodt plc, una compañía farmacéutica especializada global, anunció hoy una presentación en póster de los hallazgos de una revisión sistemática de la literatura y un meta-análisis de la seguridad, eficacia y resultados en el mundo real del tratamiento con fotoféresis extracorpórea (ECP) para pacientes con enfermedad de injerto contra huésped crónica refractaria a esteroides (SR-cGvHD).1 Un análisis de 47 estudios que informaron sobre el sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ mostró que el tratamiento de SR-cGvHD con ECP se asoció con mejoras en la supervivencia general (SG) de los pacientes, la supervivencia sin fallos (FFS) y tasa de respuesta general (ORR).1 Los resultados se compartirán en una presentación de póster en las Reuniones Tandem de 2024, la combinación de Transplantation & Cellular Therapy Meetings of the American Society of Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) y Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) que tendrá lugar del 21 al 24 de febrero de 2024 en San Antonio, TX.

Se realizó por primera vez una revisión sistemática de la literatura disponible hasta el 19 de octubre de 2022 para identificar y analizar estudios de pacientes que recibieron ECP para SR-cGvHD que informaron sobre resultados de eficacia, seguridad o calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL).1 La revisión de la literatura identificó 47 estudios que informaron de manera única sobre el tratamiento con THERAKOS ECP con un tamaño de muestra = 10 pacientes, que comprende un total de 2.361 pacientes.1 Las líneas de terapia se informaron de manera deficiente (n=15) y oscilaron entre 0 y =4 líneas de tratamiento previo.1 La mayoría de los estudios clínicos (n=27) utilizaron un diseño de serie de casos retrospectivo.1

Utilizando los estudios identificados en la revisión sistemática de la literatura, se realizaron meta-análisis de efectos aleatorios para resultados de eficacia a corto y largo plazo, incluida la ORR y la respuesta específica de la piel, y SG y FFS, respectivamente.1 También se realizó un análisis de subgrupos para explorar el efecto de los criterios de evaluación de resultados de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) frente a criterios no pertenecientes a los NIH/desconocidos.1 Los resultados de seguridad y HRQoL se informaron de manera deficiente en la literatura clínica existente y, por lo tanto, no fueron adecuados para el meta-análisis.1

"Nos complace compartir este importante análisis de datos del mundo real que respaldan la eficacia, la seguridad y las mejoras asociadas de THERAKOS ECP en los resultados a corto y largo plazo, como la supervivencia general, la supervivencia sin fallos y la tasa de respuesta general, para pacientes con enfermedad de injerto contra huésped crónica refractaria a esteroides1", dijo Zachariah DeFilipp, MD, Hematopoietic Cell Transplant and Cellular Therapy Program, Massachusetts General Hospital, MA. "Este análisis no sólo se basa en el creciente conjunto de evidencia que respalda la utilidad de ECP en el tratamiento de pacientes con esta afección, sino que también refleja la importancia de apoyar a los médicos con opciones de tratamiento para el manejo de pacientes que no responden a otros tipos de terapia, como los esteroides.1"

Al evaluar la eficacia a corto plazo de THERAKOS ECP, este meta-análisis encontró1:

La ORR (7 estudios; 293 pacientes) en los meses 3-4 y en los meses 6-8 (13 estudios; 540 pacientes) fueron 45,34% (95% CI: 26,64 – 65,45) y 58,23 % (95% CI: 45,04-70,35), respectivamente.

No hubo diferencias significativas en la ORR entre los estudios que utilizaron criterios de los NIH versus criterios que no eran de los NIH, según el análisis de subgrupos.

La respuesta específica de la piel en los meses 2-3 y en los meses 4-6 fue del 34,86 % (95% CI: 13,26-65,21) y del 54,22 % (95% CI: 35,67-71,67), respectivamente.

Al evaluar la eficacia a largo plazo de THERAKOS ECP, este meta-análisis encontró1:

La tasa de SG agrupada (14 estudios; 704 pacientes) en el mes 12 fue 83,97% (95% CI: 77,33-88,94).

La tasa de SG (8 estudios; 431 pacientes) en el mes 60 fue 57,96% (95% CI: 35,48-77,56).

La tasa de FFS (4 estudios; 169 pacientes) en el mes 12 fue 60,79% (95% CI: 38,94-79,03).

Limitaciones

Los datos recopilados en revisiones sistemáticas de la literatura y meta-análisis pueden tener errores u omisiones. Los estudios incluidos en el análisis son heterogéneos y utilizan diferentes poblaciones de pacientes, criterios de valoración, intervenciones y dosis.1 Hubo una considerable heterogeneidad entre los análisis, con valores de I2 que oscilaron entre el 65 % y el 91 %.1 La mayoría de los estudios incluidos en el meta-análisis fueron análisis retrospectivos1 y estas observaciones pueden requerir más investigación en ensayos controlados prospectivos. Las evaluaciones estadísticas deben interpretarse con cautela. Los resultados pueden verse influenciados por terapias no evaluadas en el estudio y los resultados clínicos/económicos de la salud pueden no ser atribuibles únicamente a THERAKOS ECP.

Este estudio fue patrocinado por Mallinckrodt Pharmaceuticals. Los detalles de la presentación se pueden encontrar a continuación:

Abstract #340: Systematic Review and Meta-Analysis of Extracorporeal Photopheresis for the Treatment of Steroid-Refractory Chronic Graft-Versus-Host Disease1

Presentador: Zachariah DeFilipp, MD, Hematopoietic Cell Transplant and Cellular Therapy Program, Massachusetts General Hospital, MA

Fecha de presentación: jueves, 22 de febrero de 2024; 6:45 – 7:45 p.m. CST

Lugar: Sala de exposiciones 4a (Street Level)

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA EL PROCEDIMIENTO DE FOTOFÉRESIS THERAKOS™

Indicaciones

El sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ está indicado para la administración de fotoféresis. Consulte la etiqueta correspondiente del producto para obtener una lista completa de advertencias y precauciones.

Contraindicaciones

Fotoféresis THERAKOS™ está contraindicada en:

Pacientes que poseen antecedentes específicos de sensibilidad a la luz.

Pacientes que no pueden tolerar la pérdida de volumen extracorpóreo o que tienen recuentos de glóbulos blancos superiores a 25.000 / mm3

Pacientes que tengan trastornos de la coagulación o que hayan tenido previamente una esplenectomía.

Advertencias y precauciones

Los tratamientos de fotoféresis THERAKOS™ siempre deben realizarse en lugares donde esté disponible un equipo de emergencia médica estándar. Los líquidos de reemplazo de volumen y/o expansores de volumen deben estar disponibles durante todo el procedimiento. No se ha establecido la seguridad en niños.

No exponga el dispositivo a un entorno de resonancia magnética (MR). El dispositivo puede presentar un riesgo de lesión protectora y pueden producirse lesiones térmicas y quemaduras. El dispositivo puede generar artefactos en la imagen de resonancia magnética o puede no funcionar correctamente.

Se han notificado eventos tromboembólicos, incluida la embolia pulmonar y la trombosis venosa profunda, en el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD). Se recomienda prestar especial atención a una anticoagulación adecuada cuando se trata a pacientes con GvHD.

(CONTINUA)