FUKUOKA, Japón, 20 de octubre de 2022 /PRNewswire/ -- EditForce, Inc. (en adelante "EditForce"), con sede en Fukuoka, Japón, ha realizado la primera tecnología de edición de ARN del mundo que permite cambiar las bases de edición de ARN de "U" a "C", y ha demostrado que esta tecnología funciona incluso en células humanas en un estudio conjunto con el profesor Takahiro Nakamura, de la Facultad de Agricultura de la Universidad de Kyushu. El estudio abre la posibilidad de editar mutaciones genéticas que no podrían haber sido el objetivo con las tecnologías existentes, y se espera que contribuya a la I+D de terapias para diversas enfermedades genéticas. EditForce mejorará la seguridad y la eficacia de la edición en sus actividades de desarrollo para establecer tecnologías innovadoras de terapia génica. El estudio se publicó en la revista científica "Communications Biology" el 15 de septiembre (16 de septiembre en JST) de 2022.

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Resumen de la investigación

El genoma que existe en cada célula humana está formado por cuatro bases nucleótidas -- A, C, G y T -- cuya secuencia contiene la información necesaria para constituir un cuerpo humano. Las células generan ARN formado por cuatro bases nucleotídicas -A, C, G y U- a partir de las secuencias genómicas, y luego producen proteínas según las secuencias del ARN. Sin embargo, los cambios en un solo nucleótido de un genoma o de una secuencia de ARN causan diversas enfermedades. El tratamiento de estas enfermedades requiere una tecnología de edición de una sola base para reparar las mutaciones del genoma o del ARN y devolver las secuencias a la normalidad.

En la actualidad, la tecnología de edición del genoma se ha desarrollado rápidamente, pero el desarrollo de la tecnología de edición de secuencias de ARN sigue siendo limitado. Especialmente en lo que se refiere a la sustitución de una sola base, se han establecido tecnologías para sustituir "C" por "U" y "A" por "G", pero la sustitución de otras bases aún no se ha realizado.

El estudio aclaró el mecanismo de edición del ARN en las plantas para sustituir "U" por "C", en base al cual EditForce ha realizado la primera tecnología de edición de ARN (sustitución de bases) del mundo que sustituye "U" por "C", y la empresa demostró que esta tecnología funciona en células humanas.

Las tecnologías de edición de bases pueden aplicarse al tratamiento de enfermedades causadas por una sola mutación, y la tecnología de edición de ARN "U a C" del estudio abre la posibilidad de editar mutaciones que no podrían haber sido el objetivo con las tecnologías existentes. Además, la reparación de mutaciones mediante la edición de ARN sin cambios en la secuencia del genoma permitirá a EditForce ofrecer tratamientos más seguros a los pacientes. La empresa espera que esta tecnología establezca una novedosa terapia génica al mejorar la seguridad y la eficacia de la edición en sus actividades de desarrollo.

Este trabajo ha sido apoyado por la Beca de Investigación para Jóvenes Académicos financiada por la Prefectura de Yamanashi.

Información del artículo

Ichinose M., Kawabata M., Akaiwa Y., Shimajiri Y., Nakamura I., Tamai T., Nakamura T., Yagi Y. and Gutmann B. "U-to-C RNA editing by synthetic PPR-DYW proteins in bacteria and human culture cells" Commun Biol. 5, 968 (2022).

Acerca de EditForce, Inc.

EditForce, Inc., una empresa de riesgo originada en la Universidad de Kyushu que desarrolla una tecnología única de edición de ADN/ARN (tecnología de plataforma PPR (*)), fue creada en mayo de 2015 por KISCO Ltd. y el profesor Takahiro Nakamura de la Universidad de Kyushu (antiguo presidente de EditForce y actual asesor científico de la misma) y financiada por empresas y fondos que tienen un historial de inversión en ciencias de la vida y biotecnología. EditForce tiene como objetivo el descubrimiento de fármacos que apliquen la tecnología PPR mediante la investigación conjunta con universidades y empresas privadas.

Para más información, visite: https://www.editforce.co.jp/

(*) Tecnología de plataforma de proteínas de repetición pentatricopéptida (PPR)

La PPR es una proteína descubierta en las plantas que regula la expresión de los genes uniéndose al ADN y al ARN de forma específica a la secuencia. Las proteínas PPR también se encuentran en los seres humanos y las levaduras, y tienen funciones similares. El profesor Takahiro Nakamura y el Dr. Yusuke Yagi, CTO de EditForce, se han centrado en las proteínas PPR y han dilucidado el mecanismo que determina la especificidad de la secuencia, y han establecido una tecnología para crear varias proteínas PPR, cada una de las cuales se une a una secuencia de ADN o ARN específica. Además, es posible manipular y modificar el genoma y el ARN diana tanto dentro como fuera de la célula mediante la fusión con proteínas efectoras.

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